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avexis
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EU record number
Title
Company / Sponsor
Treated organism
Genetic modification
B/BE/18/BVW6
Global study of a recombinant adeno-associated virus designed to address the monogenic root cause of Spinal Muscular Atrophy
AveXis
Humans
Recombinant adeno-associated virus serotype 9 (AAV9) containing the cDNA of the human SMN (Survival Motor Neuron) gene
Only notified under the "contained use" procedure. Dossier submitted on
20/08/2015
.
A single arm Phase I/II study of the safety and efficacy of gene-modified WT1 TCR therapy in patients with myelodysplastic syndrome (MDS) or acute myeloid leukemia (AML)
Catapult Cell Therapy
Humans
Expression of the Wilms' tumour antigen 1 (WT1)- specific T cell receptor (TCR)
Only notified under the "contained use" procedure. Dossier submitted on
08/07/2010
.
An open-label, phase I, dose-escalation and safety study of two intramuscular injections at dose of 2.9 log or 4 log CCID50 of the recombinant HIV I clade B measles vaccine vector in healthy adults.
Institut Pasteur - Paris
Humans
Gag, Pol, Nef genes of HIV
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